Le ragioni del settore pubblico e no-profit nella ricerca oncologica

Il problema che l'industria, per costituzione, non risolve

Alcune delle scoperte più significative degli ultimi anni contro tumori pediatrici letali — malattie che colpiscono poche centinaia di bambini l'anno in tutta Europa o negli Stati Uniti — non portano la firma di grandi aziende farmaceutiche, ma quella di ospedali universitari, fondazioni familiari e consorzi pubblici

Non si tratta qui di esaltare la virtù del pubblico rispetto al privato. Ciò che rileva è un vincolo strutturale: un'azienda deve giustificare un investimento con un ritorno atteso, e questo filtra a monte quali domande di ricerca sono passibili di essere esaudite. Un mercato di poche centinaia di pazienti l'anno non genera un ritorno che giustifichi, da solo, il costo di un trial registrativo. Ne segue che le domande scientificamente più urgenti in questi ambiti — "quale dei farmaci già esistenti funziona meglio, guidato dal biomarcatore del singolo paziente?", oppure "una terapia cellulare non brevettabile può funzionare?" — restano orfane di sponsor industriale, semplicemente perché nessuna singola azienda ha un prodotto proprietario da testare in quel confronto.

È qui che entra in gioco l’ecosistema degli ospedali accademici, delle reti pubbliche e capitale filantropico, che si assume il rischio scientifico iniziale che l'industria non è disposta a correre da sola. Due casi recenti, uno europeo e uno statunitense, mostrano lo stesso meccanismo all'opera con architetture di finanziamento sorprendentemente diverse.

Il caso francese: BIOMEDE e il glioma pontino intrinseco diffuso

Il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) è il tumore cerebrale pediatrico più aggressivo che esista: la sopravvivenza a due anni dalla diagnosi resta sotto il 10%, un dato che non si è mosso in modo significativo per decenni. Nel 2014 Gustave Roussy, il grande centro oncologico francese, ha lanciato BIOMEDE, il primo trial randomizzato internazionale mai condotto su questa malattia, promosso e coordinato interamente in ambito accademico, con il sostegno di reti pubbliche come ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer), SIOPE-Brain e ANZCHOG.

L'impianto sperimentale è il punto qualificante: ogni tumore veniva prelevato con biopsia e profilato molecolarmente, e il paziente veniva assegnato a uno dei tre farmaci già esistenti — erlotinib, everolimus o dasatinib — solo se il biomarcatore corrispondente era presente nel tessuto tumorale. Duecentotrentatré pazienti arruolati in 45 centri di 7 paesi: un'infrastruttura di reclutamento che nessuna singola azienda avrebbe potuto costruire da sola per un mercato di quelle dimensioni.

Solo dopo che questa fase — interamente pubblica — aveva selezionato everolimus come farmaco di riferimento, è arrivata la seconda fase, BIOMEDE 2.0, che confronta everolimus con una molecola sperimentale, ONC201, di proprietà di Jazz Pharmaceuticals. È a questo punto, e solo a questo punto, che compare un collaboratore industriale nel registro ufficiale dello studio — dopo che il rischio scientifico iniziale era già stato assorbito dal sistema pubblico-accademico francese ed europeo.

Il caso americano: ReMind e le cellule T "artigianali"

Il secondo caso, pubblicato su Nature Medicine nel giugno 2026, arriva da Children's National Hospital e dalla George Washington University, sotto la guida delle professoresse Catherine Bollard ed Eugene Hwang. Lo studio di Fase 1, chiamato ReMind, ha testato su 33 pazienti pediatrici e giovani adulti con DIPG e tumori del sistema nervoso centrale recidivanti una terapia T-cellulare del tutto diversa dalla CAR-T: cellule autologhe non ingegnerizzate, esposte in laboratorio a cellule tumorali per selezionare quelle capaci di riconoscere tre antigeni tumorali distinti (WT1, PRAME, Survivin), poi moltiplicate e reinfuse per via endovenosa.

I risultati, per uno studio disegnato solo per valutare sicurezza e dose massima tollerata, sono notevoli: un paziente in remissione completa da oltre tre anni, altri tre vivi e liberi da malattia a 32, 41 e 52 mesi dall'infusione — in una patologia in cui la sopravvivenza mediana storica non supera i 9-11 mesi.

Ciò che rende questo caso ancora più netto del precedente è la struttura del finanziamento: qui non compare alcuna azienda farmaceutica, né come sponsor né come collaboratore. I fondi arrivano dalla fondazione familiare Chance for Life, da investitori privati anonimi legati al Brain Tumor Institute dell'ospedale, dal programma congiunto Cancer Grand Challenges di Cancer Research UK e National Cancer Institute statunitense, dalla Mark Foundation for Cancer Research, da un training grant NIH/NCI e da tre piccole fondazioni "in memoria di" pazienti deceduti (Rally Foundation, Willie Strong Foundation, Warrior Jace Foundation). Il prodotto cellulare, inoltre, è stato sviluppato e prodotto internamente dall'ospedale, senza passare per un licenziatario biotech esterno — un dettaglio che lo rende anche difficilmente inquadrabile nelle categorie brevettuali classiche.

Stati Uniti ed Europa: due architetture, la stessa funzione

Il confronto tra i due casi è istruttivo proprio perché mostra due ecosistemi molto diversi convergere sulla stessa funzione: assorbire il rischio scientifico iniziale che l'industria non vuole correre.

In Europa, il modello BIOMEDE si appoggia su un'infrastruttura pubblica preesistente e relativamente centralizzata: grandi centri oncologici nazionali (Gustave Roussy in Francia, gli IRCCS in Italia, il DKFZ in Germania), reti di consorzio sostenute da fondi statali e da programmi quadro comunitari, un sistema sanitario che spesso copre già il costo clinico di base indipendentemente dal trial. Il capitale filantropico "puro" — donazioni individuali dirette a una causa specifica — ha storicamente un peso minore rispetto agli Stati Uniti, mentre pesa di più il finanziamento pubblico diretto (ministeriale, universitario, dei sistemi sanitari nazionali) e i grandi enti caritatevoli strutturati come AIRC in Italia o Cancer Research UK nel Regno Unito.

Negli Stati Uniti, il caso ReMind mostra un modello più frammentato e insieme più agile: fondazioni familiari create ad hoc da genitori di pazienti, investitori privati "filantropici" che operano quasi con logiche da venture capital applicate alla beneficenza, un sistema di grant federali (NIH/NCI) erogati per competizione diretta ai singoli laboratori universitari piuttosto che a consorzi centralizzati. Il vantaggio di questo modello è la velocità di attivazione di piccoli capitali mirati su singoli progetti ad alto rischio; lo svantaggio è una minore capacità di costruire reti di reclutamento multicentrico su larga scala, che negli Stati Uniti restano più spesso legate a singoli centri di eccellenza (Children's National, St. Jude) piuttosto che a consorzi paneuropei come ITCC o SIOPE-Brain.

Il punto in comune, però, è più importante delle differenze: in entrambi i sistemi, il capitale industriale — quando arriva — arriva dopo, su un prodotto o un'ipotesi già parzialmente de-rischiati da capitale pubblico (preponderante in UE) o filantropico (più significativo negli USA). Nessuno dei due casi avrebbe potuto attivarsi come studio sponsorizzato da un'azienda fin dall'inizio, semplicemente perché nessuna azienda aveva, all'origine, un prodotto proprietario abbastanza maturo — o un mercato abbastanza grande — da giustificare l'investimento diretto.

I programmi UE che finanziano questo tipo di ricerca

Nel panorama dei finanziamenti pubblici europei alla ricerca medica, questi sono i canali principali attivi nel 2026:

• Horizon Europe – EU Mission on Cancer: il programma quadro comunitario dedica una missione specifica al cancro, con l'obiettivo dichiarato di migliorare la vita di oltre 3 milioni di persone entro il 2030 attraverso prevenzione, cura e qualità della vita dei pazienti. I bandi 2026-2027 finanziano, tra l'altro, modelli computazionali di "gemello umano virtuale" per la ricerca oncologica, studi sul microbioma per la diagnosi precoce, trial clinici pragmatici per l'ottimizzazione dell'immunoterapia nei tumori refrattari, e programmi dedicati alla qualità della vita dei sopravvissuti.
• EU4Health: il quarto programma sanitario dell'Unione, gestito dall'agenzia esecutiva HaDEA, finanzia progetti di screening oncologico (gastrico, polmonare), salute cardiovascolare, digitalizzazione dei sistemi sanitari e accesso equo alle cure. È aperto a enti di ricerca, università, PMI, startup e amministrazioni pubbliche.
• Innovative Health Initiative (IHI), erede della Innovative Medicines Initiative: a differenza dei due programmi precedenti, questo è un partenariato pubblico-privato esplicito, in cui l'industria farmaceutica e biomedicale co-finanzia e co-progetta l'agenda di ricerca insieme alla Commissione Europea fin dall'origine — un modello strutturalmente diverso da EORTC o BIOMEDE, dove l'industria entra solo a valle su un'ipotesi già validata.
• European Research Council (ERC): finanzia ricerca di base "guidata dalla curiosità" senza vincoli tematici imposti dall'alto, un canale spesso decisivo per le scoperte più a monte — quelle che poi, anni dopo, diventano il fondamento di trial come BIOMEDE.
• ERA-Net TRANSCAN: un meccanismo di coordinamento che mette in comune fondi nazionali di ricerca oncologica traslazionale di diversi Stati membri, permettendo consorzi multi-paese senza dover attendere un unico grande bando comunitario.
• EIT Health: la comunità di innovazione dell'Istituto Europeo di Innovazione e Tecnologia, che finanzia il passaggio dalla ricerca accademica alla applicazione clinica, spesso facendo da ponte tra i mondi accademico e industriale in una fase più a valle rispetto ai programmi precedenti.

Il quadro che emerge, mettendo insieme i casi clinici e i canali di finanziamento, è coerente: la ricerca no-profit e pubblica non è un'alternativa romantica al modello industriale, è la componente che si assume sistematicamente il rischio scientifico nella fase in cui nessun altro è disposto a farlo — e lo fa attraverso un mosaico di strumenti, dal grant competitivo alla rete ospedaliera condivisa, dalla fondazione familiare al programma quadro comunitario, che nel loro insieme spiegano perché, in malattie senza alcuna prospettiva commerciale immediata, la soluzione arrivi comunque.